武田我国近来宣告，旗下立异药物重组血管性血友病因子（rVWF）注射用Vonicog alfa 上市答应请求（NDA）正式取得国家药品监督办理局药品审评中心受理，拟用于血管性血友病成人患者（18岁及以上）的按需医治和出血事情操控，以及围手术期出血办理。Vonicog alfa 是到现在全球首个也是仅有一个重组血管性血友病因子产品，将有望为我国血管性血友病成人患者带来全新医治挑选。

血管性血友病是常见的遗传性出血性疾病之一，主要是因为血管性血友病因子（VWF）基因突变引起血浆中的血管性血友病因子数量削减或质量反常 。作为人体重要的血浆成分之一，血管性血友病因子具有介导血小板黏附至血管损害部位，以及作为凝血因子Ⅷ（FⅧ）的载体，具有安稳凝血因子Ⅷ的作用。

当血管性血友病因子产生功能障碍或缺少时，血液无法有用凝结，患者会呈现不同程度的出血体现，以皮肤、黏膜出血为主，体现为皮肤瘀点瘀斑，鼻出血和齿龈出血，女人月经增多，严峻者可产生内脏出血，对生活质量形成严峻影响。此外，需求承受手术的血管性血友病患者面临着更高的出血危险以及产生血栓等并发症危险，亟需更高效的出血办理计划以满意患者火急临床医治需求。

注射用Vonicog alfa 包括完好的VWF多聚体，含有超大多聚体(ULMs)，半衰期长，可有用完成血管性血友病的代替医治，并为患者供给个性化的出血操控办法。在3期按需医治临床实验中，评价了注射用Vonicog alfa 针对血管性血友病成人患者（18岁及以上）的止血作用，研讨了联合或不联合重组凝血因子FVIII的不同给药战略按需医治和出血事情操控。成果显现一切注射用Vonicog alfa 联用或不联用重组凝血因子FVIII的受试者出血事情均得到操控，作用评分为极好（96.9%）或杰出（3.1%），且一切严峻程度的出血事情均得到操控。

此外，在另一项前瞻性、开放性、多中心实验中，评价了重度血管性血友病成人患者（18岁及以上）择期外科手术中注射用Vonicog alfa联用或不联用重组凝血因子FVIII的止血作用和安全性，研讨成果显现，受试者在大手术和小手术的整体止血作用为100%（15/15），其间，60%手术整体止血作用为极好，40%手术整体止血作用为杰出。

现在，注射用Vonicog alfa 已在美国、加拿大、英国、瑞士、澳大利亚和日本取得上市答应，用于血管性血友病成人患者（18岁及以上）的按需医治和出血事情操控，以及围手术期出血办理 [7],[8],[9]。作为血管性血友病范畴的立异药物，此次我国上市答应请求取得正式受理，让注射用Vonicog alfa 惠及我国血管性血友病患者指日可下。